Νέος τρόπος ανίχνευσης και στόχευσης της νόσου Huntington

Οι επιστήμονες του Ιατρικού Ερευνητικού Συμβουλίου του Εργαστηρίου Μοριακής Βιολογίας χρησιμοποίησαν ένα νέο σύστημα ανίχνευσης φαρμάκων για να στοχεύσουν συγκεκριμένα ένζυμα που ονομάζονται φωσφατάσες.

Όπως αναφέρθηκε, η ερευνητική ομάδα μπόρεσε να εντοπίσει ένα μόριο το οποίο στοχεύει μια συγκεκριμένη φωσφατάση για να μειώσει τη συσσώρευση λανθασμένων πρωτεϊνών που σχετίζονται με τη νόσο του Huntington.

Η Δρ Anne Bertolotti και οι συνεργάτες της χρησιμοποίησαν ένα νέο σύστημα ανίχνευσης φαρμάκων για να στοχεύσουν μια συγκεκριμένη φωσφατάση και να επιβραδύνουν την παραγωγή πρωτεϊνών στα εγκεφαλικά κύτταρα των ποντικών.

Πολλές νευροεκφυλιστικές παθήσεις, όπως η νόσος του Alzheimer και του Huntington, περιλαμβάνουν τη συσσώρευση λανθασμένων διπλωμένων πρωτεϊνών σε κύτταρα εγκεφάλου.

Η Δρ. Bertolotti και η ομάδα της ήλπιζαν ότι η επιβράδυνση του μηχανισμού παραγωγής ενός κυττάρου θα άφηνε τους «μηχανισμούς ελέγχου της ποιότητας» με μεγαλύτερη ικανότητα να εξαλείψει τις λανθασμένες πρωτεΐνες.

Χρησιμοποιώντας το νέο σύστημα, η ομάδα κατόρθωσε να βρει ένα μόριο που ονομάζεται Raphin 1, το οποίο συγκεκριμένα έδειξε να στοχεύει μόνο μία φωσφατάση στα ποντίκια με τη νόσο Huntington και μείωσε τη συσσώρευση λανθασμένων πρωτεϊνών στα εγκεφαλικά κύτταρα.

Ωστόσο, σύμφωνα με τη Δρ. Bertolotti, θα χρειαστούν αρκετά χρόνια για να μάθουμε αν αυτή η προσέγγιση λειτουργεί στον άνθρωπο και είναι ασφαλής.